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Anemia falciforme, l' FDA ha approvato Endari

L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Endari ( L-Glutammina sotto forma di polvere per via orale ), per il trattamento dell'anemia falciforme nei pazienti a partire dai 5 anni.

Fino ad ora, solo un altro farmaco era stato approvato per i pazienti affetti da questa grave e debilitante condizione.

Nell'anemia falciforme un gene mutato determina la forma irregolare dei globuli rossi che assomigliano a una falce; sono viscosi e si aggregano formando degli ostacoli al normale flusso sanguigno, con il rischio che i tessuti non vengano irrorati a sufficienza e le cellule muoiano.
Le cellule falciformi sono più fragili di quelle normali e ciò determina questa grave forma di anemia.

Secondo i National Institutes of Health ( NIH ), circa 100.000 persone negli Stati Uniti soffrono di questa malattia, che si verifica più frequentemente nelle persone di origine afro-americana e latina e in altri gruppi di minoranza, e che riduce drasticamente l'aspettativa di vita dei pazienti, con una sopravvivenza media di 40-60 anni.

I dati sulla sicurezza e l'efficacia di Endari provengono da uno studio randomizzato su pazienti di età compresa tra i 5 e i 58 anni con anemia falciforme che avevano presentato due o più crisi dolorose nei 12 mesi precedenti l'arruolamento nello studio, assegnati casualmente al trattamento con il farmaco sperimentale o con placebo, con una valutazione su 48 settimane.
I pazienti trattati con L-Glutammina hanno presentato meno visite ospedaliere, meno ricoveri e giorni trascorsi in ospedale per crisi dolorose rispetto ai pazienti che hanno ricevuto un placebo, oltre a presentare meno casi di sindrome del torace acuto, una complicanza pericolosa della malattia ( 8.6% versus 23.1% ).

Effetti indesiderati comuni della L-Glutammina includono stipsi, nausea, cefalea, dolore addominale, tosse, dolore alle estremità, dolore alla schiena e dolore toracico.

Endari ha ricevuto per questa indicazione la designazione di farmaco orfano. ( Xagena2017 )

Fonte: FDA, 2017

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